角逐升级！寻找下一个Capstan 这家中国AI+“隐形冠军”将搅动战局

今日新闻 2025年09月23日 14:34 1 admin

时间回到三个月前，一桩并购把全球目光重新拉向In Vivo CAR-T。Capstan 被艾伯维以21亿美元收入麾下，这条赛道的想象力被彻底点燃。简化体外CAR-T的给药流程，压缩成本；可以封装任何类型构建体的高度灵活性平台，两大优势让In Vivo CAR-T的未来充满想象力。

创立于2021年的Capstan，仅凭处于Ⅰ期临床试验阶段的管线就斩获了21亿美元现金，艾伯维更为看重的另一项关键技术是Capstan专有tLNP平台技术。tLNP平台突破体内递送瓶颈的能力和未来多场景应用潜力，仍是关键的胜负手。

9月13日，2025中国细胞与基因治疗大会（CSGCT）分论坛“下一代免疫细胞疗法浪潮-In Vivo CAR-T”论坛上， Capstan技术联合创始人Hamideh Parhiz教授与中国Biotech新秀剂泰科技的联合创始人兼CEO赖才达展开对话——一端是完成范例、正在加速临床的国际先锋，另一端是押注“AI+”潜力的科技生物独角兽。两方共识判断一致：LNP-mRNA作为新冠疫苗的核心技术，已经在全球数十亿人中完成接种并验证了生产工艺，这一技术路径的可行性已得到充分证明。病毒递送系统或非病毒递送系统，当审视不同的平台技术时，都能看到各种出色的技术和巧妙的设计，但评价的首要关注点始终是效率。

三天后，9 月 16 日，剂泰在中关村（大兴）细胞基因治疗产业园走上台前：作为AI native的纳米递送技术平台公司，发布了全球首个 AI 纳米递送平台 NanoForge。发布会由联合创始人兼 CEO 赖才达、剂泰科技技术平台、人工智能创新和RNA创新三位负责人接力，全面展示了NanoForge平台的底层架构与管线开发实践。

剂泰科技的联合创始人兼CEO赖才达

NanoForge 的数据中心目前是千万级的LNP可电离脂质库，其中相当数量的脂质得到超过20项关键特性的湿实验数据支持，可以实现稳健的模型训练和算法改进，可以将脂质设计空间扩展千倍。这一数据集的规模和专有性质使得剂泰科技有能力突围现有的知识产权限制，系统捕获正面和负面的实验结果，支持分子生成和预测模型的微调，有效扩展器官特异性靶向能力。

体内CAR-T路线未来能否走向落地，攻坚的最大变量或许就在递送突破。

01 NanoForge的“纳米火箭工厂”

“我们现在正处在人类技术爆发的变革前期，不管是人体细胞，还是动植物细胞，都可以进行重新编程。这种突破性技术，为科学、医学、药物开启全新的前沿时代。”在NanoForge的发布会现场，赖才达把话题从宏观的“重新编程生命”落回产业的一个关键难题：“最大的挑战，是把这些非常强大的编辑工具和技术精准递送到正确的器官和组织。这是我们行业一直没有解决的痛点。为了解决这个问题，我们开发了NanoForge。”

赖才达将人体比作一个几近“无限维”的系统，“人体内有30万亿个细胞，每个细胞有2万个基因。一个人体相当于是由60万万亿基因组成的代码大模型。”

也正因如此，在没有GPS定位的体内环境里，让一枚“纳米火箭”自动识别肝、肺、肌肉或肿瘤，并在正确的位置释放，对于药物工程来说，是巨大的挑战。

NanoForge作为全球首个AI纳米递送平台，基于量子化学与分子动力学模拟，NanoForge结合自研专利高通量湿实验及筛选平台，集成剂泰科技自主研发的全新合成脂质语言模型及生成算法，纳米材料筛选及研究人工智能体和目前全球最大规模的千万级LNP脂质库，可实现从分子生成、特性预测、AI导引的干湿实验迭代以及脂质处方设计与优化，到最终确定剂型的闭环流程，并通过平台的持续学习与进化，不断扩展纳米递送的数据壁垒。

剂泰把平台能力分解成火箭+卫星。AI递送系统设计平台AiLNP是打造火箭，AI mRNA序列设计平台AiRNA则打造卫星，最终实现火箭+卫星，在未来希望能做到“指哪打哪”，实现对不同靶向器官的LNP精准递送。

赖才达指出，NanoForge的首创突破性技术主要体现在目前全球最大规模的千万级LNP可电离脂质库、首创纳米材料创新垂类人工智能基础模型、业内首个纳米递送人工智能体，以及自研专有的干湿实验室基础设施四个方面。

据悉，截止目前，剂泰科技已拥有超过1000万种以上的脂质结构，突破性实现靶向人体内肝、肺、免疫器官、心脏、肌肉、肿瘤、中枢神经系统、胃肠道8个器官或组织的LNP递送，获得授权和已备案专利申请共计超过100项。

以其进入临床阶段的MTS-105为例，这一面向肝细胞癌的下一代TCE由METiS 将 AiRNA与 AiLNP端到端衔接，将编码TCE的mRNA精准递送到肝脏甚至肝癌细胞中，仅用约18个月完成从立项到人体的推进，在前期与传统TCE的头对头研究中就以更低剂量获得了更强疗效。

“从生物科技到科技生物，NanoForge 是我们用过去5年为行业贡献的新范式。”赖才达强调，剂泰科技不再是传统的生物科技公司，而是科技生物，如同剂泰科技的英文名称，TechBio。

02 显著超越行业金标准的靶向递送数据

在核酸和基因编辑新药研发中，药物递送是核心课题之一，其中脂质纳米颗粒（LNP）作为最具潜力的递送载体之一，一直是中国创新药企业致力突破的关键方向。随着AI纳米递送的创新，将有望突围国外药企专利壁垒，并推动LNP靶向肝外器官和组织的递送。

在剂泰，NanoForge可以将以往需耗时3–5年的LNP纳米材料开发周期缩短至数月，甚至短短几周。

值得一提的是，剂泰的AiLNP平台克服了“三无” 困境——无算法、无数据、无模型，以专有的干湿实验迭代，结合高通量筛选，基于自研的NanoForge平台，已实现了在多个器官同类首创和同类最佳的靶向递送，为部分尚不可治愈的重大疾病提供了新思路。

剂泰科技副总裁兼技术平台负责人刘安东介绍，依托NanoForge平台，剂泰科技在靶向LNP递送领域取得多项突破性成果，实现了多个重要器官的同类首创（FIC）和同类最佳（BIC）递送。

公司的肝脏靶向LNP在头对头试验中递送效率远远超过现有临床获批基准，且安全性更优，目前已进入临床阶段；在肺部递送方面，公司成功克服传统给药难以深入肺泡的瓶颈，在非人灵长类动物模型中实现mRNA向肺泡I型和II型细胞的高效递送；在心肌和骨骼肌这一非病毒递送的高难度领域，剂泰科技同类首创的靶向LNP亦可达到精准递送，为遗传性心脏疾病、肌肉萎缩症及心脏衰老等疾病的治疗带来希望。

“也许有一天像红斑狼疮这种毁灭性的自身免疫性疾病，也可通过剂泰的T细胞靶向的LNP，在体内实现T细胞重编程，精准杀伤异常活化的B细胞，就像给体液免疫系统按下恢复出厂设置的按钮一样，让体液免疫恢复平衡，恢复成干净的初始状态。”刘安东对NanoForge平台的未来潜力充满希望。

03 “火箭”与“卫星”协奏

尽管行业普遍认为LNP的未来潜力充满想象力，但当下tLNP仍然主要靶向血液和淋巴系统，而向肝脏以外器官拓展则存在诸多挑战。Hamideh Parhiz教授在对话时指出，首先要解决组织可达性（跨越各类生理屏障，如跨越血脑屏障），其后才谈细胞层面的特异性递送。为此，需要“双层靶向”，即先用半特异性机制实现通行，再叠加细胞特异配体精准定位。

NanoForge的发布会上，剂泰科技提出了自己的解决方案：第一层是被动靶向，通过优化纳米颗粒的物理化学特性实现特定组织的自然富集；第二层是内源性靶向，分析LNP与血清蛋白结合形成的蛋白冠来解码递送机制；第三层是主动靶向，通过抗体偶联技术实现精准递送。

刘安东透露到：“我们拿到了非常漂亮的T细胞靶向LNP数据。我们T细胞靶向LNP的递送效率已经远超过全球最领先的体内CAR-T公司的水平，意味着我们的技术能够更高效地工程化T细胞，实现体内CAR-T疗法的潜力。”

剂泰所研发的MTS-105是火箭和卫星协奏的另一个案例。赖才达介绍，当前抗体药物存在显著的递送局限。例如在血浆、肝脏、肿瘤三个关键部位中，绝大多数抗体集中于血浆，仅有极少量能够到达肝脏，而肿瘤组织内几乎检测不到抗体分布。这意味着药物的“有效成分”难以突破生理屏障进入肿瘤病灶，无法实现有效杀伤。而剂泰所研发的递送技术如同“特洛伊木马”，可将抗体药物精准递送至肿瘤病灶内部及周边区域，并在局部实现高表达，从而显著提升靶向杀伤效率，有望颠覆未来抗体药物的应用场景。

在“样板”之后，是同行者画像。赖才达讲到：“我们常说自己是SpaceX，我们负责造火箭，合作伙伴造卫星，向所有人开放火箭。”

剂泰期待的“同行者”大致有三类：

其一，临床与商业化的推进者：擅长多中心试验、注册落地与可及性。这部分的价值，在于把确定性的“火箭”嵌进成熟的执行体系，让研发管线从数据走向可及；赖才达指出，“剂泰的平台专注把‘难做到’变成‘做得成’，后段交给擅长的人去铺开，这是合乎常识的分工。

其二，握有独门“卫星”的创新Biotech与学术团队：源头想象力最充沛，却常常卡在“进体内、打得准、放得大”的最后一公里。对这类伙伴，NanoForge递送平台意味着可以把创新快速推到可验证门槛。

其三，转化与制造的加速器：医院网络、转化平台与CDMO，把实验室成果续上工业化。赖才达直言，北京近来的细胞与基因治疗三年行动计划、IND“30天加速”等举措，正在为端到端的创新补齐“速度关节”。

最后，把镜头拉回到更大的时间坐标，细胞基因产业已被纳入国家战略重点。在顶层设计上，细胞与基因治疗被列为国家重点发展的前沿领域，国家通过多项科技计划支持其发展；在审评审批通道上，国务院办公厅发布了《关于全面深化药品医疗器械监管改革促进医药产业高质量发展的意见》，明确提出对临床急需的细胞和基因治疗药物实行优先审评审批，加快上市；在创新支付探索方面，国家医保局在今年首次制定商业健康保险创新药品目录，为CGT产品突破支付困境提供可能。

In Vivo CAR-T如今热度的背后，是一条生物科技与科技生物的竞速，剂泰科技们正在以AI赋能指数级加速创新，这或许正是下一轮“中国式弯道超车”最大的机遇。